عودة مفاجئة.. علاج جيني مدعوم من الإمارات ينقذ بريطانياً من مرض نادر

العلاج الجيني للمرض الحبيبي المزمن من نوع p47 (CGD) شكل نقطة تحول حقيقية في حياة المراهق ريمي بيريزكزاك (19 عاماً)، الذي كان يعاني من اضطراب وراثي نادر يضعف جهازه المناعي ويعرضه لعدوى خطرة ومتكررة، حيث جاء هذا الإنجاز بفضل تطويره بالكامل داخل مركز زايد لأبحاث الأمراض النادرة لدى الأطفال، بالتعاون بين مستشفى جريت أورموند ستريت للأطفال وجامعة كوليدج لندن، بدعم من سمو الشيخة فاطمة بنت مبارك «أم الإمارات» الذي كان له دور مهم في تحقيق هذا التقدم الطبي.

الترخيص الطبي وعلاج مرض CGD في مركز زايد لأبحاث الأمراض النادرة

في عام 2023، حصل مستشفى جريت أورموند ستريت للأطفال على ترخيص رسمي من هيئة تنظيم الأدوية البريطانية، مما سمح بتصنيع الناقلات الفيروسية المعدلة والآمنة داخل مركز زايد لأبحاث الأمراض النادرة لدى الأطفال، وهو مركز مشترك بين مستشفى جريت أورموند وجامعة كوليدج لندن. يُستخدم في هذا العلاج الجيني ناقل فيروسي غير ضار لنقل الجينات السليمة إلى خلايا المريض، وتعتبر عملية إنتاج هذه الناقلات من أدق مراحل العلاج، حيث تتطلب أعلى درجات الدقة لضمان الفاعلية والسلامة معاً. وبهذا الترخيص، تمّ الانتقال بالعلاج الجيني من المختبر إلى مرحلة التطبيق السريري، ما أثمر عن تحسين صحة ريمي بيريزكزاك، الذي كان يعاني التهابات متواصلة وسوء تغذية، واستطاع بعد العلاج استعادة حياته الطبيعية، بل وتأهله للدراسة في جامعة القانون.

ريمي بيريزكزاك وتجربة العلاج الجيني للمرض الحبيبي المزمن من نوع p47 CGD

ريمي بيريزكزاك هو أول مريض يتلقى العلاج الجيني ضمن تجربة سريرية فريدة تشمل خمسة مرضى يعانون من نوع p47 النادر من المرض الحبيبي المزمن (CGD)، وهو من أشد أنواع نقص المناعة الوراثي النادر الذي يؤثر على شخص واحد من كل مليون ويؤدي إلى التهابات خطيرة ومتكررة، مثل التهاب القولون ومضاعفات التهابية متعددة. تعود صعوبة علاج هذا النوع إلى ندرته وعدم توفر متبرعين مناسبين لزراعة نخاع العظم، التي كانت العلاج الوحيد السابق. هذا العلاج الجيني الجديد جاء بعد نجاح تجارب سابقة على نوع آخر (X-CGD)، ولكنها الأولى من نوعها لنوع p47. يروي ريمي تجربته قائلاً إن حالته الصحية السابقة منعته من التركيز في الدراسة، وغيبته طويلًا عن المدرسة، أما الآن فيشعر بتحسن حقيقي يمكنه من الخروج بحرية ومساعدة أسرته، بالإضافة إلى اجتيازه امتحان القيادة واختبارات المستوى المتقدم (A-level) التي كانت مؤجلة بسبب مرضه.

تأثير العلاج الجيني لمرض CGD وتطوره كنموذج عالمي مبتكر

أكدت البروفيسورة كلير بوث، قائدة التجربة وأستاذة العلاج الجيني بمعهد صحة الطفل، أن المستشفى ظل على مدى 25 عاماً رائداً في مجال العلاجات الجينية، وأن النجاح في تطوير وتصنيع وتقديم علاج جيني شامل تحت سقف واحد يمثل لحظة فارقة. هذا الإنجاز يعزز احتمالات وصول العلاجات الجينية الحديثة إلى المرضى بشكل أسرع وأكثر فعالية، ويغير حياة المصابين بأمراض نادرة مثل ريمي بشكل جذري. هذه التجربة تُظهر مدى الإمكانات الكبيرة للعلاج الجيني للمرض الحبيبي المزمن من نوع p47 CGD، وكيف يمكن للتكامل بين البحث العلمي والتطبيق العملي أن يخلق نموذجًا طبيًا عالميًا ناجحًا، يقدم حلولاً علاجية دقيقة مبتكرة ومنطلقة من احتياجات المريض نفسها.

• استخدام ناقل فيروسي آمن لنقل الجينات السليمة بطريقة دقيقة
• حصول مستشفى جريت أورموند على ترخيص تصنيع الناقلات داخل مركز زايد
• تجربة سريرية على خمسة مرضى من نوع p47 CGD
• تحسين ملحوظ في جودة حياة المريض ريمي بيريزكزاك
• تعزيز مكانة العلاج الجيني كخيار رئيسي للأمراض الوراثية النادرة